Arriva in Italia fingolimod: un importante passo avanti nella terapia della Sclerosi Multipla

• È disponibile anche in Italia fingolimod, prima terapia orale approvata per la Sclerosi Multipla, che colpisce circa 60.000 persone in Italia, circa 4.500 solo in Puglia.
• Fingolimod ha dimostrato negli studi clinici un’efficacia superiore: riducendo il tasso annualizzato di ricadute, la perdita di volume cerebrale, l’attività infiammatoria di malattia e il rischio di progressione della disabilità ^(1-4)
• Fingolimod è caratterizzato da un meccanismo d’azione innovativo ed agisce a livello del sistema immunitario e nel sistema nervoso centrale ^(3,5)
• Ad oggi, oltre 30.000 pazienti sono stati trattati con fingolimod, per un totale di 25000 pazienti-anno di esposizione

Le persone con Sclerosi Multipla hanno da oggi un’arma in più per combattere la malattia. È disponibile infatti anche in Italia fingolimod, sviluppato da Novartis, che rappresenta un importante passo avanti nella cura della Sclerosi Multipla, patologia cronica che in Italia colpisce oltre 60.000 persone e che rappresenta una delle principali cause di disabilità neurologica nei giovani adulti. In Puglia si stima la presenza di circa 4.500 persone con Sclerosi Multipla.

L’approvazione di fingolimod è basata sul più ampio programma di studi clinici ad oggi disponibile al momento della registrazione per un nuovo farmaco per la sclerosi multipla. Nello studio TRANSFORMS nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente ad alta attività di malattia, nonostante il precedente trattamento con terapie disease-modifying, il trattamento con fingolimod ha ridotto il tasso annualizzato di ricadute fino al 61% rispetto ad interferone beta-1a^{( 1)}. I risultati degli studi clinici hanno dimostrato che fingolimod riduce la perdita di volume cerebrale: nello studio FREEDOMS, della durata di due anni fingolimod ha ridotto la perdita di volume cerebrale, con una differenza del 36% rispetto a placebo ⁽⁴⁾. L’effetto di fingolimod è risultato evidente anche nei pazienti senza attività infiammatoria al basale (assenza di lesioni in T1 Gd+), suggerendo un’azione diretta a livello del sistema nervoso centrale, in aggiunta all’attività anti-infiammatoria periferica.⁽⁶⁾ Nella fase di estensione dello studio TRANSFORMS si è osservato, nei pazienti passati dal trattamento con interferone beta 1-a a fingolimod, una riduzione del 51% della perdita di volume cerebrale.⁽²⁾

“Fingolimod è il primo farmaco orale risultato efficace nel trattamento della Sclerosi Multipla recidivante-remittente” – dichiara Maria Trojano, Professore Ordinario di Neurologia – Università degli Studi di Bari; Direttore Unità Operativa Neurofisiopatologia – Dipartimento di Neuroscienze e Organi di Senso, Università di Bari. “Studi clinici hanno dimostrato una sua efficacia nel determinare una riduzione significativa dell’attività clinica e paraclinica della malattia rispetto al placebo e rispetto agli immunomodulanti attualmente utilizzati. Grazie al suo peculiare meccanismo d’azione, agisce sia sul sistema immunitario sia sul Sistema Nervoso Centrale, modulando i recettori per la sfingosina-1-fosfato presenti sui linfociti”. Fingolimod è la prima terapia orale approvata per la Sclerosi Multipla: la somministrazione orale giornaliera può contribuire a migliorare sia la qualità della vita che l’aderenza del paziente alla terapia. L’aderenza alle terapie è fondamentale quando si tratta di patologie ad andamento cronico ed evolutivo come la Sclerosi Multipla e sono molti i fattori che entrano in gioco nel favorire una buona compliance. La ricerca farmacologica si è concentrata negli ultimi anni sullo sviluppo di molecole che si potessero assumere per via orale proprio per facilitare l’aderenza al trattamento. Ad oggi, oltre 30.000 pazienti sono stati trattati con fingolimod, per un totale di 25.000 pazienti-anno di esposizione.

“Con fingolimod, farmaco innovativo che ha vinto lo Scrip Award 2011 come Best new Drug” – dichiara Philippe Barrois, Amministratore Delegato e Country President di Novartis Italia – “Novartis, azienda leader nell’area delle neuroscienze da più di 50 anni, conferma il suo impegno nella ricerca e sviluppo di nuovi composti per fornire soluzioni innovative alle esigenze mediche e ai bisogni dei pazienti non ancora soddisfatti. Il nostro impegno è ora rivolto a far sì che i pazienti eleggibili al trattamento possano avere accesso il prima possibile al farmaco superando discrepanze su base regionale”. Fingolimod è il capostipite di una nuova classe di farmaci chiamati modulatori dei recettori della sfingosina 1-fosfato (S1PR). L’innovativo meccanismo d’azione di fingolimod sequestra alcuni globuli bianchi (linfociti) nei linfonodi, impedendo loro di raggiungere il sistema nervoso centrale (SNC), dove potrebbero attaccare le guaine di mielina che proteggono le fibre nervose, riducendo così il danno infiammatorio. Il sequestro dei globuli bianchi è specifico (fingolimod preserva l’immunità) e reversibile alla sospensione del trattamento. Fingolimod, grazie alla sua natura lipofila, è in grado di attraversare rapidamente la barriera emato-encefalica e penetrare nel SNC; legandosi  ai recettori S1P presenti sulle cellule del SNC (neuroni, astrociti, oligodendrociti, microglia) può indurre effetti neuroprotettivi o riparativi.^(4-8) In questo modo fingolimod può esercitare effetti che favoriscono i meccanismi endogeni di riparazione e rimielinizzazione, tra cui il prolungamento della sopravvivenza degli oligodendrociti (le cellule che producono la mielina) e la riduzione della astrogliosi reattiva.^(7-8)

Informazioni su fingolimod

Fingolimod è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) il 22 settembre 2010 come terapia di prima linea per le forme recidivanti di sclerosi multipla. Il 21 marzo 2011la Commissione Europea ha approvato fingolimod in monoterapia al dosaggio giornaliero di 0,5 mg come terapia modificante la malattia nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente ad alta attività di malattia nonostante il trattamento con interferone beta, o in pazienti con Sclerosi Multipla recidivante-remittente grave a rapida evoluzione. In Italia fingolimod è rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale (classe A, prescrivibilità limitata ai centri identificati dalla nota 65) nei pazienti con Sclerosi Multipla recidivante-remittente ad alta attività di malattia nonostante il trattamento con interferone beta, o in pazienti con Sclerosi Multipla recidivante-remittente grave a rapida evoluzione (Gazzetta Ufficiale n.271 del 22-11-2011), ed è stato inserito nella lista dei farmaci innovativi. Fingolimod è un trattamento orale in monosommistrazione giornaliera, senza limitazioni specifiche per quanto riguarda la durata del trattamento. Negli studi clinici è stato in genere ben tollerato; gli effetti indesiderati più comuni sono stati: cefalea, incremento degli enzimi epatici, influenza, diarrea, mal di schiena e tosse. Altri possibili effetti collaterali correlati a fingolimod comprendono bradicardia transitoria e generalmente asintomatica e, raramente blocco atrio-ventricolare all’inizio del trattamento, lieve aumento della pressione arteriosa, edema maculare e lieve broncocostrizione ^5,7. Il tasso complessivo di infezioni, comprese quelle gravi, è stato simile nei vari gruppi di trattamento, tra cui placebo, benché nei pazienti trattati con fingolimod sia stato osservato un lieve aumento di infezioni a carico delle vie respiratorie inferiori (principalmente bronchiti). ⁷ Le Autorità regolatorie di intesa con Novartis hanno disposto, come misura precauzionale, che le persone che iniziano il trattamento con fingolimod dovranno rimanere sotto controllo medico per almeno sei ore dopo la prima dose di farmaco. E’ previsto un controllo elettrocardiografico (ECG) continuo, la misurazione della pressione arteriosa e della frequenza del battito cardiaco ogni ora durante tale periodo di osservazione, e l’esecuzione di un ECG a 12 derivazioni all’inizio e alla fine.

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Novartis
Novartis fornisce soluzioni terapeutiche in grado di far fronte alle esigenze, in continua evoluzione, dei pazienti e della società. Con sede a Basilea, in Svizzera, Novartis offre un portafoglio diversificato per meglio rispondere a queste esigenze: farmaci ad alto contenuto di innovazione, prodotti per la cura dell’occhio, farmaci generici a costi competitivi, vaccini preventivi e dispositivi diagnostici, prodotti per automedicazione e specialità veterinarie. Novartis è la sola azienda al mondo a detenere una leadership in tutte queste aree. Nel 2011, le attività in prosecuzione del Gruppo hanno registrato un fatturato di 58,6 miliardi di dollari, mentre circa 9,6 miliardi di dollari (9,2 miliardi di dollari escluse le svalutazioni e gli ammortamenti) sono stati investiti in Ricerca & Sviluppo. Le società del Gruppo Novartis contano circa 124.000 collaboratori e operano in oltre 140 Paesi del mondo. Ulteriori informazioni sono disponibili nei siti www.novartis.it e www.novartis.com